Des innovateurs américains ont mis au point un nouveau médicament pour soigner les patients atteints de la mucoviscidose (ou fibrose kystique), ajoutant une arme extraordinaire à l’arsenal contre cette maladie létale.
Le nouveau traitement pourra aider 90 % des personnes atteintes de cette maladie, y compris celles qui n’avaient jusque-là aucune option, a déclaré en octobre la FDA, l’administration fédérale régissant les produits alimentaires et pharmaceutiques, lorsqu’elle a annoncé l’homologation du médicament développé par Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
Cette entreprise biotechnologique basée à Boston a combiné trois médicaments pour fabriquer Trikafta, qui cible une protéine défectueuse à l’origine de cette maladie héréditaire touchant les poumons et le système digestif.
L’autorisation de la mise en vente de Trikafta « représente une avancée extraordinaire » pour les patients atteints de la mucoviscidose, a déclaré Preston Campbell, président de la Cystic Fibrosis Foundation.
Il existe bien d’autres traitements, mais Trikafta est le premier médicament qui soit approuvé pour les adolescents atteints de la forme la plus courante de la mucoviscidose, a souligné Ned Sharpless, un ancien haut responsable de la FDA. C’est aussi une option supplémentaire pour les autres catégories de patients, a-t-il ajouté.
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